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????昆明信息港訊（昆明日報 記者吳潔）昆明理工大學、云南省靈長類生物醫(yī)學重點實驗室季維智、陳永昌團隊和同濟大學醫(yī)學院孫毅團隊，首創(chuàng)基因編輯瑞特綜合征猴模型。這一科研成果在國際國內(nèi)均引起了巨大的反響。這對研究和治愈人類有關疾病將帶來怎樣的深刻影響？帶著這一問題，23日記者來到云南省靈長類生物醫(yī)學重點實驗室一探究竟。
????陳永昌介紹，瑞特綜合征（RTT）屬于自閉癥譜系范疇的神經(jīng)發(fā)育性疾病，通常導致男性胎兒在胚胎期流產(chǎn)，而患病的女孩在出生后6至18個月開始表現(xiàn)出語言能力喪失、睡眠質(zhì)量差、社交和認知障礙、大腦發(fā)育變緩、心電圖異常、運動能力異常等綜合癥狀。定位于X染色體上的MECP2基因突變是這一疾病的病因。由于缺乏理想的動物模型，目前還未找到治愈的方法。
????非人靈長類（如獼猴和食蟹猴）與人類具有高度相似的遺傳背景及大腦結構，是開展腦發(fā)育及神經(jīng)系統(tǒng)疾病最理想的實驗動物。通過基因靶向編輯，云南科學家團隊首次利用非人靈長類對RTT從行為模式、病理發(fā)生及其機制開展較系統(tǒng)研究，不僅證明在神經(jīng)系統(tǒng)疾病研究中非人靈長類相較嚙齒類有無法比擬的優(yōu)勢，并將對更深入地開展RTT發(fā)病機理研究和治療產(chǎn)生深刻影響。
????除此以外，記者從云南省靈長類生物醫(yī)學重點實驗室了解到，基于靈長類干細胞與組織再生方面的研究 ，目前實驗室團隊正在與云南省第一人民醫(yī)院聯(lián)合申請國家干細胞臨床備案基地，擬開展利用神經(jīng)干細胞治療小兒腦癱的臨床研究。
