得益于藥物和療法的快速發(fā)展,白血病已經(jīng)不再是絕癥。臨床上,兒童急性淋巴細(xì)胞白血病經(jīng)過(guò)化療,約有60%~70%的患兒可治愈;而部分類(lèi)型的白血病治愈率甚至可達(dá)90%以上。時(shí)下熱門(mén)的CAR-T細(xì)胞免疫治療,可以將人體的T淋巴細(xì)胞提取到體外進(jìn)行改造,裝上“導(dǎo)航儀”,再送回體內(nèi)擴(kuò)增,組織起一支更強(qiáng)大的“免疫部隊(duì)”,強(qiáng)力、精準(zhǔn)地殺傷腫瘤。最新的臨床試驗(yàn)還嘗試升級(jí)“雙CAR”療法,進(jìn)一步提高免疫細(xì)胞的戰(zhàn)斗力。此外,臨床研究中的白血病疫苗,可以為預(yù)防老年白血病患者復(fù)發(fā)提供新的強(qiáng)力“盾牌”,目前已經(jīng)在醞釀申請(qǐng)國(guó)家FDA批準(zhǔn)……
9月7日至8日,“2018遺傳上HLA單倍體相合造血干細(xì)胞移植高級(jí)論壇暨第九屆廣州腫瘤免疫治療研討會(huì)暨第二屆廣州精準(zhǔn)醫(yī)療與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)論壇”在廣州舉行,造血干細(xì)胞移植、CAR-T細(xì)胞治療新策略、分子靶向藥物、新抗原疫苗等血液學(xué)前沿問(wèn)題成為討論熱點(diǎn)。
CAR-T治療“急淋”,臨床試驗(yàn)緩解率近八成
什么是CAR-T細(xì)胞治療法?珠江醫(yī)院血液科李玉華教授介紹,CAR-T細(xì)胞治療為當(dāng)今炙手可熱的一種細(xì)胞免疫治療。它是將患者自身的T淋巴細(xì)胞采集分離后,在體外利用基因工程技術(shù),對(duì)T細(xì)胞進(jìn)行改造,好比給其裝上了GPS儀。經(jīng)改造的T淋巴細(xì)胞回輸體內(nèi)后,可以特異精準(zhǔn)地識(shí)別腫瘤細(xì)胞,并進(jìn)行自我擴(kuò)增,對(duì)腫瘤進(jìn)行精準(zhǔn)殺傷。CART細(xì)胞治療尤其為復(fù)發(fā)難治的血液腫瘤患者帶來(lái)新的希望。
據(jù)介紹,珠江醫(yī)院血液科一年多來(lái)已成功進(jìn)行了60多例CAR-T臨床研究,包括白血病、淋巴瘤、急性髓性白血病、多發(fā)性骨髓瘤等病種的8項(xiàng)研究?!皬囊堰M(jìn)行的60多例的臨床研究看來(lái),CAR-T治療效果最好的是急性淋巴細(xì)胞性白血病,緩解率達(dá)到80%?!崩钣袢A介紹,“但目前的CAR-T療法仍不是完美的,其長(zhǎng)期緩解率較低,有60%的患者會(huì)復(fù)發(fā),40%的患者可長(zhǎng)期存活。臨床中我們也不斷改進(jìn),嘗試了使用雙CAR-T療法,CAR-T聯(lián)合靶向藥物治療、CAR-T聯(lián)合腫瘤疫苗治療等改良療法來(lái)提高療效,減少?gòu)?fù)發(fā)。這些研究預(yù)期都有不錯(cuò)的進(jìn)展,預(yù)計(jì)多項(xiàng)研究?jī)扇陜?nèi)可正式進(jìn)入臨床。”
中國(guó)每年大約新發(fā)白血病4~5萬(wàn)人左右,不同類(lèi)型白血病治療效果不同,有一部分類(lèi)型的患者通過(guò)治療可治愈,并可長(zhǎng)期生存。中國(guó)人民解放軍307醫(yī)院移植中心主任陳虎教授透露,CAR-T療法治療急性淋巴細(xì)胞性白血病在臨床試驗(yàn)中已經(jīng)獲得了不錯(cuò)的療效,目前國(guó)家已逐漸批準(zhǔn)國(guó)內(nèi)廠家參與CAR-T的治療研發(fā),相信在國(guó)家和多方社會(huì)力量的合力之下,未來(lái)CAR-T療法將會(huì)成為一項(xiàng)“親民”的治療技術(shù),可惠及更多患者。
疫苗研發(fā),臨床試驗(yàn)進(jìn)入2期
由于CAR-T治療后仍面臨復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn),李玉華教授帶領(lǐng)的珠江醫(yī)院血液科團(tuán)隊(duì)在2017年就啟動(dòng)了CAR-T細(xì)胞聯(lián)合Eps8-DC疫苗治療白血病的臨床試驗(yàn),“疫苗本身具有一定的優(yōu)勢(shì),效果雖然沒(méi)有CAR-T明顯,但相對(duì)更安全,現(xiàn)在主要是針對(duì)低白血病負(fù)荷或治療完全緩解后的白血病患者進(jìn)行復(fù)發(fā)及進(jìn)展預(yù)防。疫苗研究正準(zhǔn)備申請(qǐng)F(tuán)DA批準(zhǔn),一旦申請(qǐng)下來(lái),對(duì)老年人預(yù)防白血病復(fù)發(fā)意義重大?!崩钣袢A進(jìn)一步介紹,在更長(zhǎng)遠(yuǎn)的未來(lái),疫苗肯定還將廣泛運(yùn)用到兒童白血病患者的預(yù)防復(fù)發(fā),乃至更廣泛的早期預(yù)防領(lǐng)域。(廣州日?qǐng)?bào) 記者周潔瑩))