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日本大阪大學(xué)與東京醫(yī)科齒科大學(xué)開發(fā)出可抑制遺傳性帕金森病致病蛋白α-突觸核蛋白積累的核酸藥物,在動物模型上證明其能改善帕金森病的癥狀。該藥物在體內(nèi)穩(wěn)定性較高,通過與α-突觸核蛋白基因特異性結(jié)合并分解來抑制蛋白質(zhì)的積累。

帕金森病是一種神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病,全球大約有1000萬名患者。大約90%的帕金森病為散發(fā)性帕金森病,另外10%為遺傳性帕金森病。遺傳性帕金森病患者體內(nèi)的突觸核蛋白基因存在重復(fù)現(xiàn)象。過度產(chǎn)生的α-突觸核蛋白的積累和聚集,被認(rèn)為是帕金森病的致病原因。此次開發(fā)的以遺傳性帕金森病致病基因α-突觸核蛋白基因為靶向的核酸藥物,目的是抑制α-突觸核蛋白積累。（科技日報）