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9月9日是“99公益日”，網(wǎng)上滿布助力公益的捐款倡議，其中也包括對罕見病的關(guān)注。近日，一位患有龐貝病的男生高考成績662分，確認(rèn)被南開大學(xué)計(jì)算機(jī)學(xué)院錄取，令龐貝病這一罕見病患者群體受到了公眾關(guān)注。
關(guān)注罕見病群體，更需要進(jìn)一步探討和推動相關(guān)醫(yī)療援助。就像新聞里提到的龐貝病，它是一種遺傳性罕見病，會導(dǎo)致肌肉無力，脊椎側(cè)彎，還有呼吸暫停的危險(xiǎn)。不幸中的一絲希望是，龐貝病是全球已知的7000多種罕見病中，極少數(shù)已研制出特效藥的病種。
然而龐貝病特效藥價(jià)格高昂，每人每年的藥品開銷就要超百萬元，一般的家庭難以承受。根據(jù)《中國罕見病醫(yī)療保障城市報(bào)告2020》，51名受訪龐貝病患者中，僅有16人使用過藥物，其中只有兩人能夠足量用藥，其余49人，都因?yàn)榈胤經(jīng)]有報(bào)銷等原因缺少藥物。
龐貝病的患者若能及早確診并使用特效藥進(jìn)行治療，是有機(jī)會像正常人一樣生活的，但如果沒有得到有效醫(yī)治，病情會隨時(shí)間惡化。每延遲一年，使用輪椅的風(fēng)險(xiǎn)就會升高 13%，需要呼吸機(jī)的風(fēng)險(xiǎn)會升高 8%，終身飽受病痛折磨。一篇報(bào)道里，講述了山東濟(jì)寧一個(gè)龐貝病家庭的故事。三姐弟中確診較早的兩位姐姐把百萬購置的藥都留給了被延誤診斷的弟弟，她們的病情都在相繼惡化，而弟弟以非足量攝入的缺藥狀況維持著生命，不久前也斷藥了，一家人陷入困境?？梢姡岧嬝惒』颊攉@得足量的特效藥是多么重要。
對于龐貝病這類治療費(fèi)用高昂、病患群體規(guī)模很小的罕見病，慈善組織能起到一定的輔助作用，但家庭共付不能成為大頭，醫(yī)療保障系統(tǒng)可以起到更多的作用。
有很多人擔(dān)心將罕見病納入醫(yī)保或提高醫(yī)保報(bào)銷比例，會對醫(yī)保產(chǎn)生很大負(fù)擔(dān)。但實(shí)際上，無論是從國內(nèi)探索較成功的案例，還是從國外的較成熟模式來看，都并非如此。在中國臺灣地區(qū)，2014年啟動對197種罕見病保障后，罕見病衛(wèi)生費(fèi)用占衛(wèi)生總費(fèi)用的0.68%，罕見病藥品總費(fèi)用占藥品總費(fèi)用的2.31%，總體可控。而在青島、浙江、上海等地的實(shí)踐，以及歐美等國相關(guān)數(shù)據(jù)也都顯示，罕見病保障經(jīng)濟(jì)上是可行的，以美國以及東歐多個(gè)國家的經(jīng)驗(yàn)來看，罕見病治療費(fèi)用占衛(wèi)生總費(fèi)用的比例僅在1%-2%之間。
足夠的數(shù)據(jù)和案例顯示，讓醫(yī)保為罕見病患者兜底探索多方共付的模式，并不會大幅增加醫(yī)保系統(tǒng)的負(fù)擔(dān)、影響對其他患者的保障。因此，各地可依照自身不同的情況，探索醫(yī)保為罕見病兜底或提高醫(yī)保報(bào)銷比例的具體方案。例如，財(cái)政狀況較好的地區(qū)可參照“青島模式”。青島已陸續(xù)將20多種罕見病納入了門診大病病種范圍之內(nèi)，并不斷增加財(cái)政投入。財(cái)政狀況一般的地方可參照山西省的罕見病救治“1+N”模式，以醫(yī)保兜底，大病保險(xiǎn)、專項(xiàng)救助、醫(yī)療救助、社會援助協(xié)同救濟(jì)。
罕見病患者需要的不僅是關(guān)注的目光、同情的眼淚，善意捐助也只能救一時(shí)之急。罕見病患者的用藥保障就是生命保障，需要以醫(yī)保兜底、提高醫(yī)保報(bào)銷的方式，給這個(gè)不幸的群體抓住希望的機(jī)會。（作者吳楚茵）
