返回頂部
1月7日上午，5歲的脊髓性肌萎縮癥患兒在云南省第一人民醫(yī)院（以下簡稱：省一院）順利注射治療藥物諾西那生鈉。這是昔日近70萬一針的天價藥諾西那生鈉注射液進入醫(yī)保目錄后，云南第一位成功使用該藥的患兒。
5歲的朵朵（化名）在出生幾個月后，就被確診為脊髓性肌萎縮癥。2019年，全球首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物“諾西那生鈉注射液”在中國獲批上市。但是面對近70萬一針的藥費，朵朵一家完全無法承擔(dān)，只能望塵莫及。朵朵的媽媽鄒女士表示，即使是有援助計劃的補貼，一年的藥費也不是他們這樣的普通家庭能夠承擔(dān)的。不過雖然無法藥物治療，但確診后的4年多來，他們一家從來沒有放棄過希望，“確診時醫(yī)生就告訴我們，孩子活不過2歲，但是我們沒有放棄，一邊幫女兒做康復(fù)治療，一邊在期待著好消息?！?/p>
終于，他們在新聞中看到了那場“靈魂砍價”。2021年11月11日，在國家醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場，諾西那生鈉注射液價格最終降到了33180元每針。這個好消息，讓朵朵一家重新燃起了希望。2022年1月1日，新版《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》正式落地，1月4日，他們就接到省一院兒科的電話，得知孩子可以治療后立刻住進醫(yī)院，成功進行了第一次的藥物注射治療。
“這真的是這類疾病患兒的福音。很多家長告訴我，得知這個好消息后，他們非常激動，甚至抱頭痛哭?！笔∫辉簝嚎浦魅螠狠x表示，脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，其特征是脊髓前角運動神經(jīng)元退化，導(dǎo)致嚴(yán)重的肌肉萎縮、無力和進行性運動功能喪失，位居2歲以下兒童致死性遺傳病的首位。5歲的朵朵下肢已經(jīng)基本喪失了運動能力，雙手也只能進行有限的活動，如果再不進行藥物治療，病情只會發(fā)展得越來越嚴(yán)重。而現(xiàn)在，如果朵朵開始接受藥物、康復(fù)等系統(tǒng)治療，不僅能延緩病程，還能逐漸恢復(fù)運動能力。
省一院藥學(xué)部副主任趙銀表示，為了確保新版《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》在醫(yī)院落地，省一院第一時間召開藥事會和院長辦公會，把推動談判藥品落地作為“為群眾辦實事”的重要內(nèi)容，及時將談判藥品納入醫(yī)院藥品供應(yīng)目錄。同時，省一院藥學(xué)部、藥品采購管理辦公室、醫(yī)保辦和有關(guān)方面通力合作，確保談判藥品“應(yīng)配盡配”，保障參?；颊呤芤?。
