分享
昨天，云南靈長(zhǎng)類生物醫(yī)藥研究重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室介紹，全球首對(duì)靶向基因編輯猴不久前在昆明出生。猴基因編輯的成功將有助于建立猴疾病模型，更好地模擬人類疾病，大大降低藥物研究的風(fēng)險(xiǎn)。
該研究成果同時(shí)證明，未來有望定向改造人類基因，治療基因疾病。完成這一研究的科學(xué)家來自南京醫(yī)科大學(xué)生殖醫(yī)學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、云南靈長(zhǎng)類生物醫(yī)藥研究重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室和南京大學(xué)等單位。
云南靈長(zhǎng)類生物醫(yī)藥研究重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室理事長(zhǎng)、研究員季維智介紹，現(xiàn)在雖然用小鼠可進(jìn)行基本的腦生物學(xué)和疾病研究，但不能與猴子相比。例如，許多藥物對(duì)小鼠有效，但對(duì)人類無效。
研究人員采用的是最新基因編輯技術(shù)Crispr，可以對(duì)目標(biāo)DNA進(jìn)行插入、刪除或重寫，類似計(jì)算機(jī)編輯文字一樣對(duì)物種基因進(jìn)行編輯，而且成功率較高。這次我國(guó)科學(xué)家的研究證明，不僅可以利用Crispr技術(shù)高效、精確地編輯靈長(zhǎng)類基因，還能培育出個(gè)體。
目前，人類面臨一些重大疑難疾病(如帕金森、老年癡呆、糖尿病、肝病等)的侵?jǐn)_，建立合適的動(dòng)物模型，可以從理論上深入了解致病機(jī)理，實(shí)踐上發(fā)現(xiàn)有效的治病途徑(包括藥物等)。
季維智表示：“目前，大多數(shù)臨床前研究是以嚙齒類（大鼠、小鼠）為主要的動(dòng)物模型。因?yàn)榇笫蟆⑿∈蟾祟惛鞣矫嫦嗖钐?，僅有不超過5%的研究最終可以走向臨床。由于靈長(zhǎng)類動(dòng)物與人類高度相似，以靈長(zhǎng)類動(dòng)物為模型的研究成功率可提高至40%?！?/p>
該研究成果不僅代表了當(dāng)前轉(zhuǎn)基因靈長(zhǎng)類動(dòng)物研究的最高水平，同時(shí)還有力證明：在大動(dòng)物，尤其是在靈長(zhǎng)類動(dòng)物的基因組靶向修飾和疾病動(dòng)物模型研究方面，我國(guó)處于世界領(lǐng)先水平，而云南省研究團(tuán)隊(duì)處于領(lǐng)跑位置。（記者 王海濤）
信息港微信公眾號(hào)
信息港官方微博